We wtorek akcje małej firmy biotechnologicznej firmy gwałtownie wzrosły po opublikowaniu pozytywnych danych z II fazy badania klinicznego ukierunkowanego na rejestrację leku przeciw zaburzeniu genetycznemu powodującego osłabienie mięśni.

Notowania firmy Reata Pharmaceuticals z siedzibą w Irving w Teksasie wzrosły na amerykańskiej giełdzie papierów wartościowych o 60 procent we wtorek rano i pozostały na poziomie 57,5 procenta po południu po tym, jak firma ogłosiła pozytywne wyniki z drugiej części fazy II badania klinicznego leku Omaveloxolone u pacjentów z ataksją Friedreicha.

Reata podała, że pacjenci leczeni tym lekiem w dawce 150 mg na dobę wykazali istotną poprawę po 48 tygodniach leczenia. Firma planuje przesłać dokumenty rejestracyjne aby uzyskać zgodę na dystrybucję leku w USA i innych krajach.

W skrócie, ataksja Friedreicha (FRDA) dotyka 1 na około 40 000 osób, i jest najczęstszą dziedziczną ataksją w Europie, na Bliskim Wschodzie, w Azji Południowej i Afryce Północnej (według National Organization for Rare Disorders)
Ataksja ta powoduje niestabilny chód i słabą kontrolę drobnych ruchów kończyn, a także niewyraźną mowę i trudności w połykaniu. Pacjenci z FRDA wymagają pomocy w chodzeniu, a w późniejszym etapie choroby do poruszania się potrzebują wózka inwalidzkiego. Większość pacjentów diagnozuje się przed 25 rokiem życia, chociaż FRDA może objawić się w wieku 26 - 39 lat, a nawet po 40 roku życia.

Prezes Friedreich’s Ataxia Research Alliance powiedział: „W oparciu o dzisiejsze wyniki omaveloxolone mamy nadzieję, że nasza społeczność w końcu otrzyma pierwszą zatwierdzoną terapię, która może spowolnić tę nieubłaganie postępującą chorobę […] Jesteśmy niezmiernie dumni i wdzięczni społeczności FRDA, w tym wszystkim osobom, które uczestniczyły w tym badaniu klinicznym oraz zaangażowanym w projektowanie i przeprowadzenie badania”.

Wiadomość o badaniu pojawiła się pięć dni po tym, jak Reata Pharmaceuticals ogłosiła, że ​​odzyskała od koncernu farmaceutycznego AbbVie n prawa do Omaveloxolone i innych leków należących do klasy aktywatorów Nrf2 […].

Inna firma, Minoryx Therapeutics z Barcelony w Hiszpanii, prowadzi na grupie 36 pacjentów badanie fazy II własnego leku na FRDA, MIN-102, które rozpoczęło się w marcu tego roku,a którego zakończenie planuje się na marzec przyszłego.


Źródło: medcitynews.com
News na stronie Reata Pharmaceuticals (po angielsku)